В Казахстан данный препарат привезли для четверых детей в возрасте до двух лет. Они получат инфузию лекарственного средства Zolgensma до 8 апреля, передает «Экспресс К» со ссылкой на пресс-службу фонда «Қазақстан халқына».

Препарат Zolgensma предназначен для пациентов, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Это генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость.

Министерство здравоохранения Казахстана определило медицинское учреждение, на базе которого проводится инфузия препарата Zolgensma. Это Национальный научный медицинский центр материнства и детства. Как отмечается, важно ввести препарат детям в возрасте до двух лет.

Первый препарат получила четырехмесячная девочка, которая родилась с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА). Введение препарата прошло успешно, сейчас состояние малышки стабильное, — сообщили в фонде «Қазақстан халқына».

Остальным трем пациентам введение препарата будет произведено в ближайшие дни. Сейчас все четверо детей находятся под наблюдением врачей.

Лекарственный препарат Zolgensma, разработанный швейцарской компанией Novartis, согласно Книге рекордов Гиннесса, является самым дорогим в мире препаратом и представляет собой генно-терапевтическое лечение — после единственной дозы обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию.

До этого родителям детей, страдающих спинальной мышечной атрофией, приходилось ездить за границу, чтобы получить препарат.